TSC-AML依维莫司新辅助治疗的尝试

TSC是遗传性疾病,往往一家几代人都需要治疗,患者家庭状况普遍较为困难;此外,疾病对患者的智力也有影响,一部分患者可能丧失劳动力,进一步导致家庭经济困难。TSC-AML患者的生存期会比较长,大多数患者又需要终身治疗,药物治疗的经济负担很大。指南推荐这种疾病需要长期药物控制,但国内很多患者无法负担长期药物治疗的费用,从而无法坚持指南推荐的标准治疗方案。可喜的是,在我国,TSC-AML的靶向治疗药物依维莫司于2017年纳入新版国家医保乙类报销,报销后每月治疗费用下降83%,治疗负担大大减轻。随着新医保政策落地执行,为患者带来真正获益,帮助TSC-AML患者重建平等、有希望的社会生活,绽放更精彩的生命,为爱“解结” !

TSC-AML临床现况







郭刚教授表示,在TSC-AML患者中,大部分可能在两肾均多发肿瘤,但也有一部分可能只在其中一个肾脏上有1~2个较大的肿瘤,而其他肿瘤都很小。由于依维莫司疗效很好,治疗后有接近半数的患者肿瘤体积能缩小1倍以上。因此,他们参考了既往肾癌靶向药物新辅助治疗的概念,设想能否通过短时间药物干预,使部分患者肿瘤缩小,使不适于手术的患者变为能够进行手术切除,局部切除肿瘤后保留肾脏。值得指出的是,依维莫司在TSC-AML术前用药的疗效比既往肾癌靶向新辅助治疗的疗效明显更好,进行新辅助治疗的优势可能更大。手术治疗后可不用继续药物治疗,仅进行观察即可,待几年后肿瘤再增大,再重新用药。这样从经济负担、生活质量等各个方面都有获益。


2019年3月,欧洲泌尿学会第34届年会(EAU19)将在西班牙巴塞罗那召开。中国人民解放军总医院泌尿外科郭刚教授投稿的文章“依维莫司术前靶向治疗结节性硬化相关肾血管平滑肌脂肪瘤(TSC-AML)患者”有幸被大会收录,成为EAU19的“中国好声音”。近日,郭刚教授接受专访,就TSC-AML的流行病学及他的研究成果进行了分享。