2019第二季度将上市的既“奇葩”又重磅的药物

IFX-1目前正在开发的适应症是化脓性汗腺炎(HS)。HS是一种顶泌汗腺慢性全身性化脓性炎症,在美国属于罕见病,中到重度的HS的患病人群高达20万人。HS导致皮肤和毛囊炎症,好发于腋下、腹股沟和生殖器区域。在慢性病程中,患者会经历引流瘘,需要使用绷带和尿布吸收新生的脓液,严重影响患者的生活质量。HS患者具有显着的补体系统过度激活,特别是C5a是嗜中性粒细胞激活的关键启动子,因此相信C5a抗体一定对这类疾病具有治疗作用。

最昂贵的药物之一

腰痛是美国成年人中导致残疾的第二大原因。阿片类药物被认为是最有效的治疗疼痛方法,但可引起严重的副作用,2014年美国药物滥用和心理健康服务管理局的一项调查显示,近200万美国人对处方阿片药物产生依赖。FDA为了解决阿片成瘾问题,很大可能性力推NKTR-181上市,弥补止痛药市场的这片空白。

NKTR-181 是Nektar Therapeutics公司研发的first-in-class阿片类小分子药物,属于长效的特异性μ-阿片类受体的激动剂,用于治疗中度及重度慢性疼痛。该药曾获FDA批准快速评审资格,于2018年8月向FDA提交上市申请,PDUFA日期为2019年5月28日。

一项名为 SUMMIT-07的3期临床达到终点,该临床试验是在600多例从未接受过阿片样物质治疗的中度至重度的慢性腰背痛患者中进行的,主要研究终点是每周平均疼痛评分的平均变化。最终研究结果显示:NKTR-181可以将患者平均疼痛评分降低65%,与对照组相比,它可以明显缓解疼痛,且疼痛减少量有明显的统计学差异。

预测第二季度即将上市的重磅药物

Onasemnogene abeparvovec(商品名为ZOLGENSMA)是一种基因疗法,通过单次、一次性输液提供治疗,使用SMN蛋白质的功能性拷贝替换缺失或有缺陷的SMN1基因,从而改善运动神经元功能和存活,来治疗1型SMA。该药获得了FDA授予的突破性疗法称号,并获优先审查。2018年12月3日,该药获FDA受理其用于治疗1型SMA的BLA,预计将于2019年5月获批。

first-in-class

诺华宣布可能将Zolgensma的价格定在400万美元左右,与需要长期治疗的Spinraza不同,该疗法只需要一次性输注,但其提议的价格存在不少争议。

Onasemnogene abeparvovec

在2019第一季度即将过去之际,Nature review drug discovery公布了第二季度即将上市的重磅药物名单,这些药物的适应症都比较"奇葩",但一旦上市将成为全球医药市场的强力催化剂。

IFX-1是靶向C5a(补体成分5a)的单克隆抗体,IFX-1选择性与游离的C5a结合,在多种疾病的临床活性和耐受性方面均有很好的表现。虽然C5a在炎症中的作用机理已经被深入研究和证实,但开发一种具有高度特异性的抗体,能够完全阻断C5a的作用,又同时保留关键的先天防御机制,即膜攻击复合物的形成,简称MAC,这一开发过程仍然颇具挑战性。因此,目前仍没有被批准的专门针对C5a的药物。

1型SMA由缺陷或缺失的SMN1基因引起,是一种进行性神经肌肉疾病,是全球婴儿遗传性死亡的主要原因,新生儿发病率为6000-10000分之一。如果没有功能性SMN1基因,1型SMA婴儿会迅速失去负责肌肉功能的运动神经元,严重影响呼吸、吞咽、说话和行走。

NKTR-181